今日，百济神州宣布其自主研发的PD-1单抗百泽安(通用名：替雷利珠单抗注射液)的新药上市申请(BLA) 获美国食品药品监督管理局(FDA)正式受理，用于治疗既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌(ESCC)。

百泽安在中国境外的首项申报

这是百泽安在中国境外的首项申报，也是百济神州继自主研发抗癌新药泽布替尼在美国等多个国家获批后，在全球化拓展上取得的又一重要里程碑。根据《处方药使用者付费法案》(PDUFA)，FDA对百泽安上市申请做出决议的目标日期为2022年7月12日。

据悉，此项上市申请由百济神州与诺华联合申报，这也是双方继今年1月达成百泽安在海外多个国家授权交易合作后迈出的重要一步。

截至目前，百泽安已有五项适应症在国内获批，另有四项新适应症上市申请已获国家药监局(NMPA)受理。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一，在美国每年有超过18,400例新增病例 。食管癌主要包括食管鳞癌(ESCC)和食管腺癌(EAC)，其中，ESCC占美国食管癌发病率的30%。ESCC的总体预后较差，疾病管理极具挑战性。

百泽安此次获得FDA受理的上市申请是基于一项全球3期临床试验RATIONALE 302的研究结果。该试验旨在评估百泽安对比研究者选择的化疗作为晚期或转移性ESCC患者二线治疗的有效性和安全性，共有512例来自亚洲、欧洲和北美的11个国家或地区的患者入组试验，这些患者以1：1的比例随机分配至百泽安组或化疗组(化疗组的治疗方案为研究者选择的紫杉醇、多西他赛或伊立替康)。

根据此前百济神州在2021年ASCO会议上公布的数据显示，该研究的主要终点——意向性治疗(ITT)人群的中位总生存期(OS)达到8.6个月，降低死亡风险超过30%，且客观缓解率(ORR)达20.3%，研究结果表明，百泽安在食管鳞癌二线单药治疗中的疗效优于化疗，为患者带来了良好的OS获益。

RATIONALE 302研究是首个食管鳞癌全球3期研

值得一提的是，RATIONALE 302研究是首个食管鳞癌全球3期研究，也是消化道肿瘤领域首个由中国研究者担任Leading PI的全球3期研究。

据该试验的Leading PI、北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授介绍，由于东西方食管癌病理类型分布存在巨大差异，为保障临床研究的高质量与高水平，真正做出具有全球代表性的研究成果，RATIONALE 302在研究设计上做了充分考量，研究人群充分覆盖了亚洲、欧洲和美国等多个国家和地区，且入组患者的比例较为平均。此外，在对照组治疗方案的选择上，研究者团队充分考虑了不同国家和地区的临床实践差异，以研究者选择的化疗药物作为对照，使得整体研究结果成为适用于不同国家的高级别循证医学证据。

百泽安是百济神州全球首款免疫肿瘤治疗药物，于2019年12月在国内获批上市。

百济神州肿瘤免疫学首席医学官贲勇医学博士表示，百泽安拥有独特的差异化产品设计，与化疗相比，可有效延长多种实体瘤和恶性血液瘤患者的生存期。局部晚期或转移性ESCC是一种危害严重的恶性肿瘤，患者的五年平均生存率仅为5%。根据先前在2021年美国临床肿瘤学会(ASCO 2021)年会中公布的有力临床结果，对比化疗，显著改善了这些患者的生存期且安全性更具优势。